По оценкам Национальных институтов здоровья США, от 600 до 900 тысяч человек в стране живут с язвенным колитом — хроническим воспалением толстой кишки, которое сильно мешает нормальной жизни. Существующие методы помогают не всем, поэтому появление новых вариантов лечения стало важной новостью. Два недавних исследования дают надежду тем, кто не получает облегчения от стандартной терапии.
Профессор медицины Чикагского университета Дэвид Рубин, один из авторов обеих работ, поясняет, что врачи давно уперлись в «терапевтический потолок»: только часть пациентов отвечает на привычные схемы. Он считает, что новые результаты впервые показывают возможность выйти за эти рамки.
Первое исследование, опубликованное в The New England Journal of Medicine, посвящено препарату тулисокибарт. Его главная особенность — прицельное действие на белок TL1A, который участвует в воспалении. Учёные предложили назначать лекарство тем, у кого анализ показывает активность гена, связанного с этим белком.
В первой группе участвовали 135 пациентов с тяжёлым колитом, не реагирующих на обычные лекарства. Через 12 недель ремиссия наступила у 26 процентов принимавших препарат и только у 1 процента в группе плацебо. Затем исследователи проверили гипотезу о роли гена TL1A и провели отдельный эксперимент с 43 носителями этого гена. Там результат оказался выше — 32 процента против 11 в группе плацебо. Хотя статистически данные пока не идеальны, исследователи рассматривают их как шаг к персонализированному лечению, когда терапию подбирают с учётом генетики пациента.
Вторая работа, опубликованная в The Lancet, изучает препарат гуселькумаб (Тремфиа). Это моноклональное антитело, которое подавляет интерлейкин-23 — молекулу, играющую важную роль в развитии воспаления при аутоиммунных заболеваниях. В испытании участвовал 701 человек, наблюдение длилось 44 недели. Уже через три месяца ремиссия возникла у 23 процентов получавших препарат и у 8 процентов в группе плацебо. К концу исследования показатели выросли до 50 и 19 процентов соответственно. Лекарство помогало быстро купировать обострение и удерживать улучшение без неожиданных побочных эффектов. После этих данных FDA одобрило Тремфиа для лечения язвенного колита, и осенью 2024 года в Чикаго провели первую инъекцию пациенту.
Параллельно учёные из Чикаго и Гонконга исследовали микробиом кишечника и пытаются выделить бактерии, которые встречаются у всех пациентов с воспалительными заболеваниями кишечника. Если это удастся, появится возможность ставить диагноз по анализу кала, без колоноскопии, что позволит начинать лечение раньше и предотвращать тяжёлые последствия.
Подводя итог, Дэвид Рубин отмечает, что новые результаты дают пациентам дополнительные варианты терапии, а для науки подтверждают важность точечного подхода — когда воздействуют на конкретные молекулы воспаления. Он также считает перспективным направление, связанное с подбором лечения на основе генетических маркеров.
При этом исследователи признают, что работа по тулисокибарту пока далека от окончательных выводов. Вторая фаза включала всего 43 участника, поэтому говорить о надёжном предиктивном значении гена TL1A рано. Кроме того, препарат сравнивали только с плацебо, а не с существующими эффективными схемами. Чтобы понять реальное место лекарства в терапии, нужны более широкие исследования.
Для пациентов же эти работы означают одно — шанс на жизнь без постоянных симптомов, страхов и ограничений. А развитие диагностики по микробиому может в будущем позволить выявлять болезнь раньше и избегать сложных операций.
Рекомендуем также: