Генная терапия против избытка холестерина успешно прошла первый этап испытаний
Китайские исследователи завершили первый этап клинических экспериментов, направленных на оценку новой генно-инженерной терапии для лечения семейной гиперхолестеринемии. Результаты опубликованы в авторитетном научном журнале «Nature Medicine».
Целью исследования было снижение аномально высоких уровней липидов в плазме крови, что является ключевым патофизиологическим аспектом семейной гиперхолестеринемии. Анализ данных продемонстрировал благоприятный профиль безопасности новой терапии: не зарегистрировано серьезных побочных эффектов, а также зафиксировано значительное снижение активности фермента PCSK9 и концентрации липопротеинов низкой плотности (ЛПНП) в плазме крови.
Генно-инженерная терапия основана на использовании фермента, выделенного из микроорганизма Hafnia paralvei. В естественных условиях данный фермент выполняет функцию распознавания и нейтрализации вирусных патогенов путем модификации их рибонуклеиновой кислоты (РНК).
Экспериментальная часть исследования включала шесть пациентов с подтвержденным диагнозом семейной гиперхолестеринемии, что позволило получить репрезентативные данные о безопасности и потенциальной клинической эффективности новой терапии. Полученные результаты подтверждают высокую степень безопасности и значительный терапевтический потенциал предложенного подхода, что открывает новые перспективы в лечении данного генетически обусловленного заболевания, пишет progorodsamara.ru.
